柳叶刀：柴人杰团队通过aav基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
柳叶刀：aav基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Cell子刊：舒易来团队报道aav基因治疗后，遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明，PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具，而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具，三者结合可以有效进行听觉评估。
2025-05-30
Cell：新研究揭示aav病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，aavR2在帮助多种aav类型（包括广泛用于患者治疗的aav类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
精准选择aav载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对aav载体的转导效率和特异性有显著影响，不同aav载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
2025-02-03
8篇Cell及其子刊论文构建出一系列增强子aav载体，用于研究大脑疾病
快速增长的脑细胞类型增强子aav载体集合，具有前所未有的标记强度和特异性，为在多种哺乳动物模型生物中，甚至可能在人类中，实现新的脑细胞类型靶向和扰动提供了巨大希望。
2025-05-27
张锋最新论文：蛋白质设计超小型表观遗传编辑器，单个aav递送，实现体内持久表观基因编辑
该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测，对 IscB 蛋白及其向导 RNA（ωRNA）进行工程化改造，从而生成了NovaIscB。
2025-05-10
Cell子刊：细菌利用病毒潜伏期建立crispr-Cas免疫
在这项新研究中，研究团队证明了细菌通过利用温和噬菌体的另一种休眠（即“溶源”）生命周期来建立 crispr-Cas 免疫。
2025-03-25
Cell子刊：Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实，这种新型aav可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗
该研究表明，aav.CPP.16 对跨物种的呼吸道组织具有高度嗜性，并验证了通过鼻腔给药 aav.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法，用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。
2025-05-26